Parkinson hastalığı, zamanla kötüleşen uzun süreli bir nörolojik durum olarak tanımlanıyor. ABD’de bir milyondan fazla insan bu hastalıkla yaşıyor ve her yıl yaklaşık 90.000 yeni vaka teşhis ediliyor. Günümüzde mevcut ilaçlar ve terapiler semptomları hafifletebilse de, hastalığın tamamen durdurulması veya yavaşlatılması konusunda kanıtlanmış bir tedavi yok.
Parkinson hastalığı, beyin içinde dopamin seviyelerindeki düşüşle yakından ilişkilidir. Dopamin, hareketin kontrol edilmesinde kritik rol oynayan bir kimyasal haberci olarak, hafıza, ruh hali ve diğer temel işlevleri destekler. Dopamin üreten beyin hücreleri öldükçe, beyin hareketi düzgün bir şekilde düzenleme yeteneğini kaybeder. Bu süreç, Parkinson’un titreme, kas sertliği ve yavaş hareket gibi belirgin semptomlarına yol açar.
Keck Medicine of USC’deki araştırmacılar, dopamin kaybını doğrudan ele almayı amaçlayan yeni bir yöntemi test ediyorlar. Erken aşama klinik denemelerde, doktorlar, beyine özel olarak tasarlanmış kök hücreler implant ediyor. Bu hücreler, hasarlı nöronların yerine geçerek dopamin üretmek amacıyla tasarlanmıştır.
Tedavi, indüklenmiş pluripotent kök hücreler (iPSC’ler) olarak bilinen daha yeni bir tür laboratuvar ürünü kök hücre kullanır. Bu hücreler, yetişkin hücrelerden, örneğin deri veya kan hücrelerinden alınarak geri dönüştürülmekte ve yeniden farklılaşmaya açık hale getirilmektedir. Bu formda, vücutta birçok farklı hücre türüne dönüşebilirler.
Hücrelerin iletilmesi için, cerrah Dr. Brian Lee, kafatasında küçük bir açıklık oluşturur ve manyetik rezonans görüntüleme (MRI) yardımıyla hücreleri hareket koordinasyonundan sorumlu bölgeler olan bazal gangliaya yerleştirir. Tedavi sonrası, katılımcılar 12-15 ay boyunca yakından izlenir ve semptomlardaki değişikliklerle olası yan etkiler gözlemlenir. Araştırmacılar, hastaların durumunu beş yıla kadar takip etmeyi planlıyor.
Bu çalışma, ABD’de üç farklı merkezde gerçekleştiriliyor ve orta ila orta-şiddetli Parkinson hastalığına sahip 12 kişiyi kapsıyor. Uygulanan kök hücre tedavisi RNDP-001, Kenai Therapeutics tarafından üretilen ve nörolojik bozukluklar için tedaviler geliştirmeye odaklanan bir biyoteknoloji şirketi tarafından sağlanıyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), klinik denemeye hızlandırılmış onay süreci tanımış durumda.
[Kaynak: Keck Medicine of USC]
